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一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体
基因治疗药物发挥作用涉及到目标细胞内部基因的修饰或改造，因此，往往需要向细胞内部递送基因或基因改造用的系统。目前，基因治疗所用的基因传递方式多种多样，主要分为病毒载体递送与非病毒载体递送两大类。尽管当下有不少基因治疗临床试验采用的是非病毒载体基因疗法，但目前病毒载体仍然是基因治疗的主流。在自然界中，病毒是“狡猾”的细胞劫持者，它们高效转导进入细胞并“欺骗”宿主复制自身基因的能力也使它们成为基因治疗的理想载体，具有强大优势。
넶0 2024-09-30 -
抗体工程导论——双特异性抗体
本质上来说，双特异性抗体（bsAbs）是一类具有针对两个不同表位或抗原的特异性的分子。即使仅从这个角度来看，在应用上，它也比必须生产和鉴定两个单特异性分子更有优势。在临床上有时面对配体冗余所驱动的疾病时，能够同时靶向两个不同表位或抗原的bsAbs就能体现其不可估量的价值。而且，在过去的三十年中，我们积累了丰富而扎实的知识贮备，意识到某些生物学效应只能通过具有双特异性的单个分子的物理连接来实现，而不是单特异性的双分子混合物。这使得这样的专性bsAbs非常受到重视，以致于在2019年有87个bsAbs正在进行临床研究，其中包括2个已经获批上市的bsAbs。这些独特的生物学作用可以是空间性的，bsAb的双臂分别结合在哪对于抗体的功能至关重要：典型的例子包括连接两种不同细胞类型或将酶与其底物连接的bsAbs。另外一类专性bsAbs是时间性的，双臂的结合依次进行，并且由于动力学或空间原因，一只臂与抗原的结合依赖于另一只臂与其抗原的结合。
넶320 2024-09-25 -
CAR-T细胞自述在人体内的命运
CAR-T 疗法是结合了细胞疗法、基因疗法及免疫疗法的一种先进疗法，该领域已是医药研发热门领域，也是投资热点，此技术已在治疗癌症尤其是白血病治疗上取得了显著成效，截止目前已有数款 CAR-T 细胞疗法获批上市。
넶1335 2024-09-11 -
综述设计用于细胞治疗的药物递送系统
细胞疗法，如免疫细胞和干细胞疗法，正被广泛用于治疗各种疾病，但常常受到低效性和安全性问题的限制。在纳米尺度、微米尺度和宏观尺度上设计的药物递送系统可以通过优化药物动力学、细胞功能和细胞活力，以及通过防止细胞耗竭和免疫原性来改善细胞疗法。
넶3516 2024-08-20
